El Organización Mundial de la Salud (OMS) Señala que existen cerca de 7.000 enfermedades raras en el mundo (que afectan a menos de 5 de cada 10.000 habitantes) y se espera que esta cifra siga creciendo en el futuro. De hecho, en España se estima que existen tres millones de personas que padecen alguna de estas patologías. Por ello, las autoridades sanitarias, conscientes de la magnitud de esta situación, quieren estar preparadas y adaptarse a las necesidades sanitarias que presentan tanto los enfermedades raras en su conjunto así como a los pacientes que las padecen.
Hay que tener en cuenta que el medicamentos huérfanos, en ocasiones, puede no resultar atractivo para los promotores “debido a su baja rentabilidad”. De hecho, una de las características que deben cumplir es que estudien la enfermedades gravemente debilitantes o aquellos que ponen en peligro la vida del paciente y no tienen alternativa terapéutica, lo que no los muestra muy atractivos.
Desde el Ministerio de Salud confirman Escritura médica quienes están trabajando en diferentes medidas “para promover innovación en medicamentos que aborden necesidades insatisfechas”. Pero este objetivo también lo están llevando a cabo la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), todo ello en el marco de la Unión Europea.
¿Vía rápida para huérfanos?
En este sentido, el departamento de Mónica García ya ha planteado anteriormente otras “fórmulas ideales” para responder a las demandas de las personas con enfermedades raras. Una de las opciones que se puso sobre la mesa fue la de crear una ‘vía rápida’ para los medicamentos huérfanos. De esta manera, un vía rápida para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de estos medicamentos. Una opción que fue estudiada por Sanidad, pero que de momento no se ha materializado.
En ese momento, confirmaron que esto estaría en línea con el Deseo del Sistema Nacional de Salud (SNS) para “considerar diferentes opciones para agilizar la introducción de nuevos medicamentos, pensando siempre en la mejora de los pacientes”. Si bien, por su parte, la industria farmacéutica ha afirmado que no se puede “mirar con la misma metodología La evaluación económica de un medicamento convencional. que el de un medicamento para una enfermedad rara”. Por lo tanto, no se pueden “exigir” las mismas pruebas.
Las empresas son las primeras en solicitar esta ‘vía rápida’ especialmente para que el El procedimiento de medicación es diferente. y que la valoración de estas patologías “sigue un circuito diferente” en el que se tienen en cuenta sus particularidades.
Esto está en línea con lo anunciado recientemente por la Aempssobre la implementación de un proceso de evaluación acelerado o fast-track con el fin de hacer de España un entorno más atractivo para investigación de medicamentos innovadores. A pesar de que el Reglamento (UE) nº 536/2014 sobre ensayos clínicos de medicamentos de uso humano establece los plazos máximos de validación y evaluación de las solicitudes de autorización de ensayos presentadas en la Unión Europea. Gracias a esta evaluación acelerada Se reducirán los plazos de algunos estudiostal como ya se hace en Europa.
Los beneficiarios son aquellos que reúnen estas características: ser ensayo clínico fase I; investigar medicamentos de terapia avanzada; estudiar enfermedades gravemente debilitantes o potencialmente mortales y que no tienen alternativa terapéutica; o enviar a través del base de datos de ensayos clínicos del CTIS (Sistema de Información de Ensayos Clínicos) de la UE únicamente en España.
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