Un medicamento para el crecimiento óseo puede reducir el síndrome de muerte súbita del lactante en niños con una forma común de enanismo

Un medicamento para el crecimiento óseo puede reducir el síndrome de muerte súbita del lactante en niños con una forma común de enanismo
Un medicamento para el crecimiento óseo puede reducir el síndrome de muerte súbita del lactante en niños con una forma común de enanismo

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Según un nuevo estudio, un fármaco que estimula el crecimiento óseo en niños con la forma más común de enanismo también puede reducir sus posibilidades de sufrir síndrome de muerte súbita infantil, apnea del sueño y necesidad de cirugía.

El ensayo de investigación internacional, dirigido por el Instituto de Investigación Infantil Murdoch (MCRI) y publicado en The Lancet Salud del niño y del adolescenteha demostrado por primera vez que el tratamiento con vosoritida aumenta la altura, el volumen facial y el tamaño del agujero magno, el agujero en la base del cráneo que conecta el cerebro con la médula espinal, en niños menores de cinco años con acondroplasia.

MCRI es el sitio de ensayos clínicos de vosoritida más grande del mundo y está dirigido por el profesor Ravi Savarirayan, cuyo equipo de investigación ha demostrado previamente cómo el fármaco mejora el desarrollo del crecimiento óseo en pacientes de entre 5 y 18 años con acondroplasia. Este último estudio encontró que el medicamento produce resultados similares en niños y bebés de hasta cuatro meses.

La acondroplasia, un trastorno genético óseo que afecta a uno de cada 25.000 niños, es causada por una mutación en el gen FGFR3. La afección ralentiza el crecimiento óseo en las extremidades y la columna de los niños y estrecha la base del cráneo, ejerciendo presión sobre la médula espinal. Los pacientes menores de cinco años con acondroplasia tienen 50 veces más probabilidades de morir debido a complicaciones de este estrechamiento, que provoca compresión de la médula espinal y dificultades respiratorias.

En el ensayo controlado aleatorio participaron 75 niños menores de cinco años de Australia, EE. UU., Japón y el Reino Unido, que se sometieron a 52 semanas de tratamiento con vosoritida.

El estudio encontró que la vosoritida provocó un aumento en el agujero magno, que fue más pronunciado en niños de seis meses o menos.

El profesor Savarirayan dijo que estos hallazgos no sólo mejorarían enormemente la calidad de vida sino que, en última instancia, podrían salvar vidas.

“Los niños con acondroplasia tienen anomalías en la base del cráneo, lo que provoca trastornos respiratorios durante el sueño y compresión del tronco encefálico, todos factores importantes que contribuyen a la muerte súbita en estos pacientes jóvenes”, dijo.

“Estos hallazgos pueden conducir a una disminución del síndrome de muerte súbita del lactante, la apnea del sueño y la necesidad de descompresión neuroquirúrgica en la base del cráneo”.

El profesor Savarirayan dijo que el ensayo no informó efectos secundarios graves y descubrió cambios en la altura y el volumen facial y sinusal.

“El tratamiento de la acondroplasia está evolucionando desde el simple tratamiento de los síntomas hasta la identificación de fármacos que mejoren el crecimiento esquelético”, afirmó. Un crecimiento mejorado también puede reducir la necesidad de cirugía facial y tratamientos de ortodoncia correctivos, que a menudo se requieren más adelante en la vida”.

El estudio encontró que la tasa de crecimiento anual fue de 0,78 cm en los niños menores de cinco años tratados, en comparación con 1,57 cm en los de cinco años o más que realizaron ensayos clínicos anteriores.

“El menor aumento de altura podría deberse a que, en niños muy pequeños con acondroplasia, hay una rápida disminución del crecimiento, donde una pequeña diferencia de edad puede tener un gran impacto en las mediciones de crecimiento”, dijo el profesor Savarirayan. Este déficit de altura se acumula rápidamente hasta los dos años y luego sigue una disminución más gradual”.

A principios de este año, el gobierno federal incluyó la vosoritida, fabricada por BioMarin Pharmaceutical Inc, en PBS para el tratamiento de la acondroplasia. Vosoritide es el primer y único medicamento aprobado en PBS que ataca la causa subyacente de la afección.

La edad elegible para acceder por primera vez a la terapia con vosoritida para la acondroplasia varía según el país. Estados Unidos redujo recientemente la edad de cinco años hasta el nacimiento, según los resultados de este estudio. En Australia, el medicamento figura en PBS desde el nacimiento.

“Los hallazgos del estudio serán cruciales cuando las autoridades pertinentes decidan si reducir la edad a partir de la cual se puede tomar vosoritida, siendo los primeros meses de vida el momento en el que esperamos ver los mayores beneficios médicos potenciales”, afirmó el profesor Savarirayan. “También será de considerable utilidad para los pediatras y otros especialistas de la atención sanitaria que estén evaluando los riesgos y beneficios de iniciar el tratamiento con vosoritida en niños pequeños con acondroplasia”.

Casper, el hijo de Daisy y Justin, de 4 años, fue diagnosticado con acondroplasia cuando era recién nacido.

“Durante mi embarazo, se sospechaba que Casper tenía la afección, lo cual confirmamos mediante pruebas genéticas cuando tenía 10 días”, dijo.

“Me llené de preocupación y ansiedad cuando recibimos el diagnóstico. Como madre primeriza, estás pasando por todas las emociones de aprender a cuidar a un bebé y luego tener esta condición desconocida para tu cabeza y mucho que digerir. Fue una enorme curva de aprendizaje para nosotros tratar de entender cómo sería su futuro”.

Pero para intentar darle a Casper el mejor comienzo en la vida, Daisy lo inscribió en el ensayo de vosoritida en MCRI cuando tenía cinco meses.

Daisy dijo que fue extraordinario ver los cambios positivos en Casper.

“Casper no tiene compresión espinal, sus extremidades son más proporcionadas y sus piernas están menos arqueadas”, dijo. Está sano y feliz, y mucho de eso lo aportamos al tratamiento con vosoritida”.

Daisy dijo que la última investigación del MCRI supuso un gran alivio y cambiaría la vida de las familias.

“Investigamos mucho sobre la afección cuando nació Casper y obtuvimos estadísticas excelentes”, dijo. Saber que los niños con acondroplasia corren el riesgo de sufrir complicaciones graves a lo largo de su vida y que tienen 50 veces más probabilidades de morir antes de los cinco años que otros niños fue aterrador.

“Pero es reconfortante saber que vosoritida puede ayudar a mejorar la calidad de vida de los niños pequeños con acondroplasia y, en última instancia, evitar algunas de las complicaciones de salud a largo plazo”.

Más información:
Ravi Savarirayan et al, Terapia con vosoritida en niños con acondroplasia de 3 a 59 meses: un ensayo de fase 2 multinacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, The Lancet Salud del niño y del adolescente (2023). DOI: 10.1016/S2352-4642(23)00265-1

 
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