El equipo de inmunidad, inflamación y cáncer, dirigido por Victoriano MuleroDescubra que la espironolactona, un medicamento ampliamente utilizado para tratar la hipertensión y la insuficiencia cardíaca, podría ser la clave para mejorar el tratamiento de la anemia de Diamond-Blackfan (DBA)Una enfermedad rara que afecta la producción de glóbulos rojos.
Este estudio, publicado en la revista HemaSpher, demuestra que el inflameoma NLRP1 bloquea específicamente el inflameoma, una estructura molecular que, cuando se activa debido al estrés en la fabricación de proteínas (estrés ribosómico), desencadena la inflamación y obstaculiza la producción de glóbulos rojos. Al inhibir este mecanismo, la espironolactona logra corregir los defectos en la eritropoyesis: el proceso de formación de glóbulos rojos, algo que los investigadores verificaron tanto en los cultivos celulares como en los peces cebra y en muestras de pacientes con anemia con damantes-blackfan.
“El hecho de que un medicamento conocido y asequible como espironolactona pueda reutilizarse para tratar una enfermedad huérfana como DBA es una oportunidad extraordinaria”dice Mulero, profesor de la Universidad de Murcia e investigador del Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria Pascual Parrilla y el Centro de Investigación Biomédica en enfermedades raras (Ciberer).
Actualmente, las personas que padecen DBA deben llevarse a cabo transfusiones de sangre crónicas o corticosteroides prolongados, ambos con efectos secundarios graves. La posibilidad de reutilizar un medicamento ya aprobado por agencias reguladoras, como la FDA y EMA, abre una nueva ruta terapéutica más segura y accesible. Enfatizando al investigador de Mulero: “Nuestra investigación muestra que es posible redescubrir el potencial oculto de los medicamentos ya aprobados para responder a las necesidades clínicas no cubiertas”.
A diferencia de otras drogas en su clase, la espironolactona actúa sobre NLRP1 sin depender de los receptores hormonales, lo que sugiere un nuevo mecanismo de acción y expande sus posibles aplicaciones terapéuticas.
“Los tratamientos actuales para el DBA, como los corticosteroides o las transfusiones crónicas, tienen efectos secundarios importantes. La reproducción de la espironolactona ofrece una alternativa más segura y accesible que podría transformar el manejo clínico de estos pacientes”Agrega Sylwia Dominika Tyrkalska, investigador postdoctoraral.
-Investigación de apoyo colaborativo y amplio
Este trabajo ha sido posible gracias a la colaboración entre investigadores de la Universidad de Murcia, el Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria Pascual Parrilla, el Centro de Investigación Biomédica en enfermedades raras (Ciberer), el Hospital Clínico de la Universidad de Virgen de La Arrixaca (Murcia), Hospital de la Universidad de Morales Morales Meseguer (Hospital de la Universidad Vall D’Hebron (Madrid).
El estudio ha sido realizado principalmente por la investigadora Lola Rodríguez Ruiz y el investigador Juan Manuel Lozano Gil, ambos empleados de investigación de UMU cuyas tesis doctorales han contribuido de manera decisiva a estos hallazgos.
El proyecto ha sido financiado por la Fundación Seneca – Agencia de Ciencia y Tecnología de la Región de Murcia, a través de sus programas de excelencia y prueba de concepto de generación de conocimiento científico, así como por el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades/Agencia de Investigación del Estado, el Instituto Carlos III Health Institute, la Fundación DBA de EE. UU. Y la UMU.
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